血友病，俗称欧洲“王室病”，是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。十九世纪英国维多利亚女王家族就是一个著名的“血友病”家族，维多利亚女王一世是血友病基因携带者，皇族间联姻使致病基因从英国皇族传到了俄国、西班牙等欧洲皇室，产生了一连串患者和携带者，因此血友病得以被更多人了解。

　　为纪念世界血友病联盟发起人——加拿大籍的法兰克·舒纳波先生（Mr.Frank Schnabel)，唤起大众对于血友病的正确认知和社会对该特殊群体的关爱，自1989年起，将他的生日——4月17日作为“世界血友病日”。2022年世界血友病日的主题是“汇聚力量，筑梦未来。汇聚政府与社会的力量，秉承共享、共创的理念，携手共筑血友病患者未来新篇章”，让我们共同携手，创建属于我们的未来！

　　1、什么是血友病？

　　血友病是一种遗传性的凝血障碍疾病，凝血因子是人体内一组重要的蛋白质，当血管破裂之后，它们和血小板共同作用，促进血液凝固，修补血管上的漏洞，从而达到止血效果。血友病患者由于体内缺乏相应的凝血因子，血管破裂之后，出血短时间内难以自行止住，因此即便很轻微的创伤都可以引起大出血，甚至在没有创伤的情况下都可以出现自发出血，引起生命危险。

　　2、血友病是怎么患病的？

　　血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性凝血活酶生成障碍引起的出血性疾病，一旦发病，伴随终身。血友病的致病基因位于X染色体，所以女性常是血友病的携带者，而男性发生血友病比例高于女性。临床上可分为血友病甲和血友病乙两种，其中以血友病甲较为常见。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，分别由相应的凝血因子基因突变所致。

　　3、血友病有哪些症状？

　　其主要表现是自发性出血或轻微外伤后深部组织出血难止，且具备下列特征：

　　①与生俱来，伴随终身；

　　②常表现为软组织或深部肌肉内血肿；

　　③负重关节（包括膝、肘、踝、髋等）反复出血甚为突出，最终可致关节肿胀、僵硬、畸形，可伴骨质疏松、关节骨化及相应肌肉萎缩（血友病关节）。

　　另外，还表现为血尿、黑粪、鼻出血、牙龈出血、皮下瘀斑等。还有部分患者可能会出现因血肿压迫引起的一系列症状及体征：例如血肿压迫周围神经可致局部疼痛、麻木及肌肉萎缩；压迫血管可致相应供血部位缺血性坏死或淤血、水肿；口腔底部、咽后壁、喉及颈部出血可致呼吸困难甚至窒息；压迫输尿管致排尿障碍；腹膜后出血可引起麻痹性肠梗阻。

　　4、血友病如何治疗？

　　目前主要采用替代疗法，就是向患者输入体内缺乏的凝血因子。替代治疗又可以分为按需治疗和预防治疗（规律性替代治疗）。预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分，是以维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗。通常在患者第一次关节出血之后或严重的肌肉出血之后就要进行规范的预防治疗，定期输注凝血因子，以起到预防出血，从而降低关节畸形率。过去，由于我国经济水平低，加之血液制品产能不足，预防治疗开展的不好，导致70%左右的患者在成年后存在关节畸形。随着医疗条件的逐步改善，我国也在积极普及血友病患者的预防治疗。

　　天津市慈善协会自2009年起承接中华慈善总会拜科奇药品援助项目，为甲型血友病患儿按照一定比例援助拜科奇药品，2012年，响应中华慈善总会提出的建立共付机制的号召，设立“关爱金色童年”血友病患儿援助项目，启动补充救助。中华慈善总会Co-pay新模式为我市城职患者援助药品总价格的10%，城居患者援助药品总价格的15%，我会再给与18周岁以下（含18周岁以上仍在学）的患儿社保、民政、中慈援助后剩余自付部分的50%。

　　项目截至到今年，已经走过了十三年的历程。十三年来，该项目仅资金支出以达到1890余万元，共收到中华慈善总会项目款1380余万元，向社会各界筹得善款500余万元。为我市近200余名血友病患者缓解了购药治疗经济负担。

　　此项目未来的努力方向，一是完善制度，帮助推进各项医保、社会救助政策比例的提升，进一步减轻患者的支付负担及慈善会的救助负担；二是持续扩大项目宣传，吸引更多人关注参与对血友病患者的帮扶关爱；三是我们希望每一为血友病人都能够得到应有的替代性治疗，让血友病不再是疾病，只是一个美丽的符号；四是将这个项目打造成我们协会的精品品牌项目，稳定、持续的做下去，造福更多血友病患者。

　　未来我们也期待有更多有爱心、有社会责任感、有担当的企业，参与到对血友病患者的关爱帮扶中来，让我们携手共同为他们撑起一片天。